Andemariam B, et al. Efficacy and safety of mitapivat in patients with sickle cell disease (RISE UP). Lancet, 2026

PMID 42913682

RISE UP: двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3, 207 пациентов старше 16 лет с серповидноклеточной болезнью, 69 центров в 15 странах. Ответ по гемоглобину 41% против 3%; частота болевых кризов 2,6 против 3,1 в год (p=0,12, не значимо). Финансирование Agios.